FDA menyetujui pengobatan baru senilai $3,5 juta untuk hemofilia, dan ini akan menjadi yang termahal di dunia

(CNN) — Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) pada hari Selasa menyetujui Hemgenix, obat baru untuk mengobati hemofilia. Pembuat obat CSL Behring mematok harga $3,5 juta per perawatan, menjadikannya obat termahal di dunia.

Hemgenix adalah terapi gen untuk mengobati orang dewasa dengan hemofilia B, kelainan perdarahan genetik di mana pasien tidak menghasilkan protein yang dibutuhkan untuk membuat gumpalan darah. Sekitar satu dari 40.000 orang mengidap penyakit ini, kebanyakan adalah laki-laki.

Perawatan tipikal membutuhkan infus intravena rutin untuk mempertahankan faktor pembekuan yang hilang atau kurang pada tingkat tinggi. Namun, terapi gen baru dimaksudkan untuk menjadi infus IV tunggal.

“Terapi gen untuk hemofilia telah ada di cakrawala selama lebih dari dua dekade. Meskipun ada kemajuan dalam pengobatan hemofilia, pencegahan dan pengobatan episode perdarahan dapat berdampak negatif pada kualitas hidup manusia,” kata Dr. Peter Marks, direktur Pusat Evaluasi Hemofilia, dalam sebuah pernyataan dan FDA Biological Research. “Persetujuan hari ini memberikan pilihan pengobatan baru untuk pasien dengan hemofilia B dan merupakan kemajuan penting dalam pengembangan terapi inovatif bagi mereka yang mengalami penyakit yang terkait dengan bentuk hemofilia.”

Institute for Clinical and Economic Review, sebuah organisasi penelitian nirlaba independen yang menganalisis nilai obat resep dan produk medis lainnya, mengonfirmasi kepada CNN bahwa Hemgenix sekarang adalah obat termahal di dunia.

Dalam analisis baru-baru ini tentang profitabilitas obat, yang mempertimbangkan manfaat kesehatan terhadap biaya kompensasi, ICER menyarankan bahwa harga yang wajar untuk obat tersebut adalah antara $2,93 dan $2,96 juta.

Menurut analisis GoodRx, obat termahal di AS sejauh ini adalah Zolgensma, yang disetujui oleh FDA pada 2019 untuk mengobati atrofi otot tulang belakang dan dihargai $2,1 juta per perawatan.

  Prevalensi disfungsi seksual yang lebih tinggi pada wanita di pulau itu dibandingkan dengan Amerika Serikat

FDA menyetujui Hemgenix berdasarkan keamanan dan kemanjuran yang dievaluasi dalam dua penelitian terhadap sekitar 60 pria dewasa.

Sumber